近日，天使母基金合作子基金投資項目士澤生物醫藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑蘇重大創新團隊；以下簡稱“士澤生物”）聯合上海市東方醫院（同濟大學附屬東方醫院）劉中民團隊等順利完成 “臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。
此前，經過多輪嚴格評審，本項臨床研究正式由國家兩委局批準，作為國家級干細胞備案臨床研究項目正式開展：本臨床研究項目是我國首個及迄今唯一正式獲批開展的iPSC衍生細胞藥治療漸凍癥的臨床研究，也是全球首例/首個異體通用型臨床級iPSC衍生神經細胞再生治療漸凍癥的臨床研究。正式獲批開展的本國家級臨床研究項目正依據我國CDE發布的《人源性干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則》及 《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則》等指南文件，根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》（國衛辦科教發〔2015〕46號）等指導原則規范開展。
此次士澤生物正式由國家兩委局獲批開展的臨床研究，采用士澤生物自主開發的用于治療漸凍癥的臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞新藥（FIC），該全球創新性產品已于2023年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格：為首個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物（【全球首發】士澤生物國產iPSC衍生細胞藥獲FDA認證授予孤兒藥資格！）。
“漸凍癥”（肌萎縮側索硬化癥；ALS）是一種運動神經元病及進行性神經退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動神經元合并受損，最終可導致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。因此，迫切需要開發新的治療方案。
此次士澤生物聯合合作醫院獲國家兩委局正式批準開展的國家級干細胞備案臨床研究項目，依托士澤生物已建立完成的>5000平方米的研發中心、GMP中試基地及質控中心，可充分保障本次獲批的國家級臨床研究項目開展所需的臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞制劑的生產、質控和放行。此次士澤生物獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，采用腰穿注射方式移植士澤生物異體通用型臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞全球孤兒藥，用于移植治療漸凍癥：對研究再生神經細胞移植治療漸凍癥的安全性并分析對漸凍癥患者療效的影響具有重要的全球首創式臨床意義。
迄今為止，士澤生物已獲得由國家兩委局正式批準開展的全部兩項iPSC衍生細胞治療神經系統疾病的國家級備案臨床研究項目，用于治療中重度帕金森病及漸凍癥。在士澤生物已開展的另一項國家級備案臨床研究中：士澤生物已與合作醫院完成多例經紋狀體雙側殼核立體定位注射移植臨床級iPSC衍生中腦多巴胺能神經前體細胞，用于治療中重度帕金森病患者，其中包括在中國上海完成的中國首例臨床級iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞移植治療帕金森病。
迄今為止，士澤生物臨床級iPSC衍生細胞治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過9個月以上，迄今無細胞療法相關不良事件出現，且多例患者開關期時間及MDS-UPDRS評分量表等關鍵療效指標及多項非運動指標均有顯著性改善趨勢。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結果，為后續進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關鍵的驗證，該在研臨床項目已于近日順利通過國家衛健委及現場核查專家組的臨床規范及GMP生產現場核查。
士澤生物iPSC衍生細胞治療帕金森病臨床受試者招募
受試者入組標準：
1. 自愿參加本試驗，簽署知情同意書。并承諾遵守研究程序，配合實施全過程；
2. 30~70歲的原發性帕金森病患者，男女不限，病史5年以上；3.要求對左旋多巴反應良好，LCT，最大改善率大于30%。
排除標準：（符合以下任一條標準的對象將排除于本研究）
1. 非典型的帕金森病患者或繼發性帕金森綜合癥；
2. 嚴重的精神癥狀或癡呆；
3.有惡性腫瘤史，有癲癇發作史或預防性應用抗癲癇藥，有睡眠呼吸暫停、慢性阻塞性肺、傳染病，凝血/肝功異常等；
4.MRI和PET禁忌病患者；
5.伴有重度異動癥。
您將獲得交通補貼和營養費。
咨詢方式：臨床研究聯絡人：13916342994（云老師）、18217048235（培老師）15850048704（包老師）
士澤生物iPSC衍生細胞治療漸凍癥臨床受試者招募
受試者入組標準：
1.根據修訂的EL Escorial標準診斷明確或可能的ALS，篩選時距初次確診的時間為6~24個月之間；
2.年齡為18~60歲（包含界值），男女不限；
3.患者既往接受過標準治療后療效不佳或疾病進展；
4.用力呼氣肺活量（FVC）≥70%；
5.男性患者及其配偶和育齡期女性患者應同意從簽署ICF開始直至用藥后1年內采取有效的避孕措施
6.患者具有良好的依從性。
受試者排除標準：（符合以下任一條標準的對象將排除于本研究）
1.患有嚴重系統性疾病、自身免疫性疾病、惡性腫瘤或既往有惡性腫瘤史，以及任何其他可能危及患者或干擾研究結果解釋的疾病。
2.患有引起顱內高壓的腦器質性病變者；
3.被診斷為嚴重認知障礙、臨床癡呆或重大精神疾病；
4.患者有全身炎癥或活動性感染
5.既往接受過任何同種異體細胞治療或組織移植治療；
6.篩選期前三個月內參加過其他臨床研究；
7.經研究者判斷，患有其他控制不佳的全身性疾病，或不適合參加本項臨床研究的其它情況者
您將獲得交通補貼和營養費。
咨詢方式：臨床研究聯絡人：13916342994（云老師）、18217048235（培老師）15850048704（包老師）
關于士澤生物
士澤生物由創始人李翔博士歸國全職創立，士澤生物專注于開發臨床級iPSC衍生細胞藥治療帕金森病等尚無實質臨床解決方案的神經系統疾病（核心主營業務）：士澤生物組建了具有國際競爭力及產業界背景的全職團隊，建立了一批具有自主知識產權、國際領先的新技術、新平臺，圍繞核心主營業務可持續自研創新。士澤生物已自主建設及運營>5000平方米的研發中心、B+A級GMP基地及質控中心的完整軟硬件平臺，士澤生物自主開發的多項臨床級iPSC衍生細胞藥的研發管線已完成核心CMC開發、建立了全流程的臨床級制備工藝及質量控制體系，并完成多種GMP級iPSC衍生亞型特化神經前體細胞治療產品的正式注冊批及臨床批生產。
士澤生物擁有兩項臨床階段的iPSC衍生神經細胞治療新藥，正在開展臨床級iPSC衍生神經前體細胞治療中重度帕金森病及漸凍癥的兩項國家級備案干細胞臨床研究（均為中國首例/首個或全球首例/首個），擁有1項美國FDA全球孤兒藥認定（為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格）。
士澤生物獲評姑蘇重大創新團隊企業、江蘇省雙創領軍人才企業、姑蘇創新創業領軍人才企業等；連續獲評中國潛在獨角獸企業及江蘇省潛在獨角獸企業；連續兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創新大賽優勝獎（最高獎）等。近2年內士澤生物已完成逾三億元A輪/A+輪/B1輪市場化融資：由峰瑞資本、啟明創投、禮來亞洲基金、紅杉中國、金圓展鴻、中新資本、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構領投及共同投資。
